近日，全国企业破产重整案件信息网显示，南京蓝盾生物科技有限公司（以下简称「 蓝盾生物」）因不能清偿到期债务，被裁定破产清算。这是 2024 年国内第一家申请破产的 CAR-T 研发公司。据公开信息，蓝盾生物是一家专注于恶性肿瘤药物开发的创新型高科技公司，成立于 2018 年 7 月，是浙江蓝盾药业的全资子公司。
公司专注于抗肿瘤细胞免疫疗法、基因免疫疗法等领域的药物研发，依托其专有的抗体开发技术平台（噬菌体抗体库以及细胞工程技术等），致力于开发新一代性能独特、产品多样、拥有自主知识产权的细胞药物。蓝盾生物公司旗下有一款在研药物 「LD013 自体 T 细胞注射液」，是目前业界颇受关注的 CAR-T 细胞治疗产品。2022 年 11 月，该药物在国内获批临床，主要用于治疗复发难治型卵巢癌。
既然拥有上市药物，为何蓝盾生物还会面临破产的局面呢？
原因可能在于 CAR-T 疗法研发周期长、成本高，这也要求研发公司要有充足的资金支持。据健识局，从公司股权结构来看，蓝盾药业没有像其他 biotech 一样经历多轮融资过程。2023 年以后，蓝盾生物没有再披露过 CAR-T 药物的研发进展。
CAR-T 赛道拥挤
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3 月 28 日，中山肿瘤防治中心徐瑞华教授等人在 Cell 发布了一篇综述「Challenges and opportunities in oncology drug development and clinical research in China」，详述了我国目前肿瘤药物开发和临床研究的现状以及面临的挑战与机遇。文章阐述，国内在肿瘤诊治领域面临着巨大的负担：新发病例 (457 万) 和死亡人数 (300 万) 分别占世界总人口的 23.7% 和 30%。伴随着癌症在中国的发病率越来越高，迫切需要有效的治疗方案。因此，目前来看，肿瘤对于 Biotech 企业确实是一条很好的赛道。但也面临着过于拥挤的现状，针对肿瘤的疗法也在不断研发中，除了 CAT-T 外， 还有靶向药物、ADC、抗体等治疗手段。
CAR-T 疗法就是嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果。在实验室，技术人员通过基因工程技术，将 T 细胞激活，并装上定位导航装置 CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将 T 细胞这个普通「战士」改造成「超级战士」，即 CAR-T 细胞。利用其「定位导航装置」CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。但是 CAR-T 疗法研发周期长、成本高，所以对于一些 Biotech 企业的综合实力有很高的要求。
针对上文提到的此次蓝盾生物的破产清算，有券商分析师对 21 世纪经济报道记者表示，目前，运营一家 Biotech 企业已经变得越来越难。当前的市场面临两极分化的极端局面，一方面，有很多高速发展形成一定规模的头部 Biotech 企业已经可以在国际市场上与 MNC 竞技；另一方面，也有很多缺乏产品力和资金链面临断裂无法支撑发展的尾部企业。而尾部公司占据较大比例。
尽管如此，也不影响国内相关药企投入到肿瘤药物研发的热潮中。但企业方面需要注意的是，不要盲目追寻热点，选择适合自己的研发路线最重要。
肿瘤药物研发挑战与机遇
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近日，国际知名咨询机构 Citeline 发布《2024 年医药研发年度回顾》，并评选出全球 TOP25 管线规模的制药公司。中国生物制药（1177.HK）从研发管线规模上成为中国第二大药企，跻身全球第 15 位，管线规模较上年大幅增长 72%。
目前来看，中国制药业确实正在经历着巨大的变革和发展，不仅药物研发管线日益充盈，新产品数量亦呈井喷之势，已然跃升为世界第二大制药市场。本土的生物制药企业正在加大研发投入，积极探索创新药物的研发路径，尤其是针对罕见疾病等难治疗领域的研究。
在前文提到的综述中，研究人员深入评估了 10 家制药公司的 10 种抗癌新药，结果揭示出令人瞩目的数据：一种新药的研发，其背后凝聚了平均 7.3 年的辛勤努力（耗时最短为 5.8 年，最长则达 15.2 年），且中位成本高达 6.48 亿美元（投入资金跨度之大，从 1.573 亿至 19.5 亿美元不等）。
确实，新药的研发需要巨大的时间和资金投入，而且成功的保障并不高。在这样的情况下，选择「模仿」或「快速跟进」已经成为一些中国生物制药企业的策略，因为它们可以减少风险，更迅速地将产品推向市场。然而，这一策略也带来了另一个问题，即药物靶标的重复和重叠。这种情况下，行业的创新与发展可能会受到限制。为了克服这一障碍，企业可以考虑采取以下措施：
强化研发投入：增加在创新研发方面的投资，寻找新的药物靶标，开发新的治疗方法，以降低依赖于「模仿」或「快速跟进」的策略。
加强合作与共享：与其他企业、研究机构和学术界进行合作，共享资源和知识，加速创新的步伐，避免重复劳动。
尽管「模仿」或「快速跟进」是一种有效的应对商业风险的策略，但制药行业也需要思考如何平衡风险与创新，推动行业持续健康发展。但从好的方面来看，政府、机构和制药企业正在共同努力，探索并开发新型首创药物，在癌症治疗领域取得突破，并改善市场环境，推动中国制药业的持续健康发展。
政策方面，国家药品监督管理局（NMPA）在临床试验机构认证体系方面进行了重大改进，简化了新试验注册流程，更加注重临床试验和上市后药物警戒的质量控制。新药申请（IND）和新药上市申请（NDA）流程得到优化，特别是临床试验申请（CTA）的审批时间大幅缩短，从过去的 10 个月至 2 年，缩减至 60 个工作日，极大地提高了审批效率。此外，自 2022 年起，NMPA 发布了超过 100 份药物研发指南和咨询草案，涉及肿瘤和罕见病等领域的临床试验规范，包括基因治疗、细胞治疗、溶瘤病毒治疗等前沿疗法。
结语
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目前发生在医药领域的变革浪潮不仅仅聚焦在肿瘤一方面，随着中国在药物创新领域的不断崛起，可以预见的是，中国将在未来成为全球制药创新的重要力量之一，为全球疾病治疗和健康产业带来更多创新的突破和解决方案。
参考来源：
[1]21 世纪经济报道、健识局、百度百科
[2]Challenges and opportunities in oncology drug development and clinical research in China (cell.com)
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