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罕见病新药进展！百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功？百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，双方合作开发的实验性药物Spinraza（nusinersen）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在III期临床研究CHERISH达到主要终点。该研究在晚发型SMA患者中开展，研究数据显示，与未接受治疗的儿童患者相比，接受Spinraza治疗的儿童患者在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善。该研究中，Spinraza具有良好的安全性。 Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产。该项为期15个月的研究，纳入了126例非卧床的晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者的症状和体征超过6个月，年龄在2-12岁之间。患者接受Spinraza治疗15个月后，Hammersmith运动功能评分量表（HFMSE）平均提高4.0分，而未接受治疗的患者平均降低1.9分。在临床治疗中，HFMSE提高3分及以上被认为具有临床意义。今年8月，百健行使了选择权获得了Spinraza的全球权利。目前，Spinraza正在接受美国FDA和欧盟EMA的审查，预计将在今年底收获监管批文。在美国和欧盟，Spinraza均被授予孤儿药地位；在美国，Spinraza还获得了快车道地位和优先审查资格；在欧盟也收获了加速审批资格。此文来源于网络查看更多 1个回答 . 10人已关注

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GITT？ 怎么测恒电流间歇滴定技术？查看更多 1个回答 . 19人已关注

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了解高分子发展的途径？ 请教了解高分子行业发展的途径有哪些？查看更多 1个回答 . 14人已关注

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有谁知道太阳能电池所用的硅片的价带结构吗? 有谁知道太阳能电池所用的硅片的价带结构吗？即导带底，价带顶位置，以及功函数，查了好久都没找到，万分感谢查看更多 1个回答 . 13人已关注

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给离心泵加一路回流是否有助于改善气蚀? 从离心泵出口分一路回流，回到离心泵入口，离心泵入口压力是否会增加，对气蚀改善是否有益？如图所示。伯努利方程应该如何求解？算了一个礼拜了，总是觉得不对，求助大神查看更多 11个回答 . 15人已关注

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环氧树脂与聚乙烯醇能否发生反应？ 请教大神！！！环氧树脂是否能与聚乙烯醇发生反应？如果可以反应，具体的反应条件是什么？查看更多 2个回答 . 10人已关注

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氨基和二氧化碳？ 小研狗一枚，想问问氨基和二氧化碳之间是否存在氢键的相互作用查看更多 9个回答 . 7人已关注

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酰基怎样脱除? 如图，怎样脱除环上的甲酰基？查看更多 4个回答 . 15人已关注

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植物油酸冻点测试？我现在有一个植物油酸需要测试冻点，但是发现第一次和第二次测试冻点相差很大。我怀疑是否是我测试方法有误，我想问一下你们在测试材料的物理性质是要怎么做？查看更多 1个回答 . 3人已关注

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有机合成操作求助？有机小白，最近开始尝试结构修饰，在按照文献方法投反应时总是得不到想要的结果，底物基本上不反应。比如用二氯二茂钛试剂时，文献提到当反应溶剂成绿色时加入底物，但是我按文献操作溶液一直是橙色。底物不一，不反应也是正常的，我担心是我操作的问题，想请问有经验的各位我该如何总结或者练习才能提高成功率？查看更多 10个回答 . 12人已关注

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有机溶液除水？请问各位大神，做甲醇的羧化反应，怎么去掉反应后的水啊，里边有甲醇，二氰基吡啶，二吡啶甲酰胺，二氧六环，水，怎么去掉其中的水呢，怎么感觉用无水硫酸镁，把溶液都吸没了呢，求助各位有机大神啊查看更多 5个回答 . 4人已关注

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为什么我的电极修饰了金纳米粒子后阻抗更大呢? 如题，金电极修饰了金纳米粒子后，为什么阻抗会更大呢？纳米粒子不是能增加电极表面电子的传递吗？！查看更多 5个回答 . 2人已关注

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一倍的磷酸盐缓冲液的浓度是多少？如题，我在文献上看到溶解DNA使用的是一倍的磷酸盐缓冲液，但是查不到具体浓度为多少，求助，是多少浓度的磷酸根，多少浓度的NaCl…在线等查看更多 2个回答 . 15人已关注

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乳化剂临界胶束浓度 cmc 单位？ 不同公司的乳化剂 cmc单位不一样，求问??这种表示乳化剂的cmc是什么意思 g AS/I，还有怎么换算成g/L查看更多 1个回答 . 13人已关注

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水性铝粉涂料金属感提高？ 自己做的水性铝粉漆，金属感总是不强，铝粉像是浮在表面上的，求助怎么解决。查看更多 5个回答 . 5人已关注

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氧气在什么催化剂上吸附？我们在催化加氢时，例如可以用Ni做催化剂，使双键加氢饱和，如果在双键上加氧呢，使成为环氧化合物，用什么催化剂催化呢，有木有大神做过查看更多 8个回答 . 9人已关注

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用氢氧滴定测试Pt/Al2O3分散度哪一步出问题了？求助：用氢氧滴定测试Pt/Al2O3分散度哪一步出问题了测试仪器：康塔化学吸附仪测试方法：①200℃氦气下处理30mins；②氢气气氛下500℃还原1h；③降温至室温后，切换为氦气脉冲氧气至饱和。④ 惰性气体下吹扫30mins。⑤室温脉冲氢气至饱和。其它：1 Pt的质量分数约1%，称重约0.05g；? ?? ?? ? 2 每次脉冲约0.25ml，脉冲气体前者是高纯氧，后者是40%氢/氮混合气；计算公式是对的，但测试分散度计算值大于1，请问测试步骤那一步出问题了？？查看更多 8个回答 . 14人已关注

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使用离子对试剂后C18柱子岀峰异常？第一次用离子对色谱（四丁基硫酸氢铵）测定ATP ADP和AMP，流动相A：0.01%四丁基硫酸氢铵 20mM 磷酸缓冲液 pH5.0，流动相 B： 0.01% 四丁基硫酸氢铵， 200mM 磷酸缓冲液 pH4.0，10%乙腈。柱子是agilent XDB C18反相柱，色谱条件是70%A 梯度走到50%然后回到70%。刚开始三种物质分离效果很好，但测定一段时间后（约24h）突然就出现了问题，三种物质无法分开，并且在色谱柱上基本无保留，从进样到岀峰就1min（之前分别是5min 8min和12min）。应该是柱子的问题，但不知道该如何处理，请高手赐教。查看更多 4个回答 . 16人已关注

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想问一下各位，你们厌氧池的污泥用什么搅拌的呢? 请问各位是用的水下搅拌泵吗？我师姐用的是搅拌泵，就是在花鸟市场买的那种鱼缸里用的泵，但是到我这儿发现泵吸得特别慢，可能是因为污泥浓度太高，想换一下。去机电市场问发现没有我用的那么小的泵（我的池子也就20cm*50cm吧，所以需要比较小的泵），不知道大家是怎么处理这种问题的，因为是厌氧池，也不能用曝气的方式去搅拌，我也不知道该怎么办了，请各位帮我想想办法，谢谢啦查看更多 5个回答 . 20人已关注

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怎么用水热法将硝酸铜负载在钒酸铋催化剂上？怎么用水热法将硝酸铜负载在钒酸铋催化剂上，做了一下能谱看不到铜的存在，我初步估计是洗催化剂的时候洗掉了，有没有好的办法能将铜更好的负载上查看更多 7个回答 . 4人已关注

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简介

职业：上海平创化工科技有限公司 - 化工研发

学校：洛阳师范学院 - 化学化工学院

地区：贵州省

个人简介：友谊像清晨的雾一样纯洁，奉承并不能得到友谊，友谊只能用忠实去巩固它。查看更多

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