贫血是慢性肾脏病(CKD)的常见并发症，尽管人们对肾脏贫血的患病率越来越重视，但仍有大量不符合血红蛋白(Hb)指标的CKD患者。随着脯氨酰羟化酶结构域(PHD)酶调节缺氧诱导因子(HIF)依赖性红细胞生成的发现，出现了用于肾脏贫血的新型治疗剂。罗沙司他（roxadustat）是第一种小分子HIF-PHD抑制剂，目前已完成3期试验。在全球范围内，有超过15个3期临床试验检查了罗沙司他对CKD贫血患者的疗效和安全性。

研究结果

中国东南大学医学院附属中大医院肾脏病研究所的李佐林博士及其同事进行了一项综述，总结了有关使用罗沙司他治疗肾性贫血的最新发现。该评价发表在《肾脏病》 [2020; 6; 65-73]。

红细胞生成刺激剂(ESA)和铁补充剂的使用已得到公认，并能有效治疗肾性贫血。但是，这些疗法与安全性相关。罗沙司他的2期和3期试验迄今为止的发现表明该药物在临床上有效且耐受性良好。

研究结果表明，通过短暂诱导HIF途径激活，罗沙司他可以以滴定的方式将内源性促红细胞生成素(EPO)的水平提高至生理范围内或附近。此外，通过降低血清铁调素和增加肠道铁的吸收，罗沙司他改善了铁的代谢，这有益于功能性铁缺乏症和绝对铁缺乏症。此外，它的红细胞生成反应独立于CKD患者的基线炎症状态。

总之，罗沙司他是一种针对慢性肾脏病（CKD）患者贫血的新兴且有希望的治疗方法。与传统的ESA不同，它可以通过多种途径纠正CKD患者的贫血，不仅可以提高生理范围内的EPO水平，还可以通过处理铁代谢(特别是降低铁调素水平)来解决。此外，罗沙司他的Hb反应独立于炎症微环境。