急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液疾病，常见于成年人，并以其高度异质性和侵袭性而闻名。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的治疗药物，用于诊断和治疗急性髓系白血病（AML）患者。这项决定是基于临床试验数据的积极结果，显示该药物在AML患者中具有疗效，为患者提供了一种新的选择。

2023年7月20日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种新的治疗药物，用于治疗携带FLT3-ITD基因突变的急性髓系白血病（AML）成人患者。此外，FDA还批准了一种基因突变检测剂，用于确认患者是否存在该基因突变。这种新的治疗药物被批准用于一线治疗，并可以与标准化疗方案联合使用，也可以作为维持单药治疗，适用于携带FLT3基因突变的成人患者。

FLT3蛋白是造血干细胞上的一种酪氨酸激酶受体。该基因突变与较高的复发风险和较短的存活期有关。大约四分之一的急性髓系白血病（AML）患者携带这种基因突变。

一项三期试验对500多名携带该突变的患者进行了治疗，该药物因此获得批准。治疗组的患者中位总生存期为31.9个月，而对照组的患者中位总生存期为15.1个月，死亡风险降低了22.4%。

这种新的治疗药物不适用于非同源造血干细胞移植后的单药维持治疗。生产商表示，该药物将很快在美国上市。

该药物有一些副作用，包括淋巴细胞减少、低钾血症、低白蛋白血症、低磷血症、碱性磷酸酶增高、低镁血症、发热性中性粒细胞减少症、腹泻、粘膜炎、恶心和低钙血症等。

在试验中，最常见的严重不良事件包括发热性中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少症、低钾血症和肺炎。有一些患者发生了致命的不良反应，主要是由感染引起的。

在过去，该药物曾因治疗风险大于收益而被拒绝用于成人FLT3-ITD突变复发/难治性AML单药治疗。