根据国外媒体报道，最近南非药监局已经批准通过一项使用苏拉明钠治疗新冠后遗症的临床研究，并从今年一季度开始招募患者。

该研究由一家名为PaxMedica的生物制药公司申报。2022年01月07日，该公司宣布PAX-101（注射用苏拉明钠）获得南非药监局 (SAHPRA) 批准，用于研究对新冠后遗症 (LCS，Long Covid Syndrome) 患者的治疗效果。

LCS 是一种严重的多系统疾病，会导致患者功能严重受损。而该项名为 PAX-LCS-101的1B 期研究，将以随机、对照、双盲、多剂量组的前瞻性方式，特别针对感染新冠病毒后出现持续超过 12 周的身体和神经精神衰弱症状。

LCS 的诊断具有挑战性，因为没有特定的测试用于确诊。尽管在医学文献中提出了许多定义，但大多数研究人员将 LCS 定义为一种综合征，其中正包括无其他病因而持续超过 12 周的身体和神经精神衰弱症状。每个患者的 LCS 症状可能有所不同，但通常包括疲劳、大脑短路、身体疼痛、头痛、呼吸短促、注意力不集中、睡眠障碍、直立性头晕、关节和肌肉疼痛、抑郁和焦虑以及许多相关症状。

目前已观测到的 LCS ，与被称为肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征 (ME/CFS，Myalgic Encephalomyelitis / Chronic Fatigue Syndrome) 的症状高度相似，包括身体疲劳以及其他相似的症状。另外，这2种疾病都可能导致无法工作或进行正常活动。在 ME/CFS 的极端情况下，根据以往的数据来看，受影响的人即使不卧床也只能呆在家中。PaxMedica公司计划将苏拉明钠作为 LCS 和 ME/CFS 的治疗方法。

“患有LCS和 ME/CFS 的人具有几乎相同的身体症状，并且与线粒体和嘌呤能信号传导相关的病理生理学存在相似性。苏拉明钠作为一种嘌呤能受体拮抗剂，可能在解决这两种疾病的综合症方面发挥重要作用。”University of California at San Diego医学院线粒体和代谢疾病中心的联合主任、医学博士Robert K. Naviaux评论道。

临床试验计划研究两种剂量的苏拉明钠（5mg/kg和10mg/kg）在18岁及以上LCS成人中的安全性、耐受性、有效性和药物在体内的动态过程。LCS医疗需求显然尚未得到满足，但目前没有批准的药物治疗这种疾病。科学界和医学界日益达成共识，需要对LCS的原因以及潜在相关的ME/CFS进行更多的研究。

PAX-101注射用苏拉明钠治疗自闭症谱系障碍（ASD，Autism Spectrum Disorder）处于II期。此外，该公司正在开发PAX-102作为苏拉明钠滴鼻剂，用于ASD和其他神经疾病。

查阅资料可知，PaxMedica是一家临床阶段的制药公司，领导PAX-101的开发，以推进其在ASD、ME/CFS、LCS和脆性X相关的震颤/共济失调综合征的应用。尽管ASD在许多社区很常见，但没有FDA批准的治疗其核心症状的方法存在。PaxMedica最先进的临床治疗药物PAX-101目前正在临床试验中进行评估，以支持ASD患儿的核心和相关症状的治疗。

Naviaux研究使用苏拉明钠用于自闭症的治疗长达数十年，曾在两种ASD动物模型以及一个小型临床试验得到统计显著性[1,2,3]。为了进一步揭示其中药效机理，Naviaux还测量了各种生物标志物的时间序列[4]。Naviaux认为嘌呤能拮抗剂疗法（以苏拉明钠为典型）是解决一类精神神经类疾病（以ASD为典型）的底层逻辑，这也是他认为苏拉明钠具有治疗新冠后遗症潜力的原因。

参考文献

[1]Naviaux, Robert K., et al. "Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the poly (IC) mouse model." PloS one 8.3 (2013): e57380.

[2]Naviaux, Jane C., et al. "Antipurinergic therapy corrects the autism-like features in the Fragile X (Fmr1 knockout) mouse model." Molecular autism 6.1 (2015): 1-20.

[3]Naviaux, Robert K., et al. "Low‐dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial." Annals of clinical and translational neurology 4.7 (2017): 491-505.

[4]Zolkipli-Cunningham, Zarazuela, et al. "Metabolic and behavioral features of acute hyperpurinergia and the maternal immune activation mouse model of autism spectrum disorder." PloS one 16.3 (2021): e0248771