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含固体颗粒泵的选型求助谢谢？ 求助选型问题固体含量≤100mg/L粒度 1 mm 温度＜60 流量200应该选用什么泵型？什么耐磨材质？感谢查看更多 4个回答 . 6人已关注

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荧光激发波长？我想问下稳态荧光和荧光寿命的激发波长是一样的么？我看有的文献给的不一样，而有些测试机构老师说是一样的，很困惑！求大神指点一下查看更多 2个回答 . 6人已关注

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卢奇还原反应？ 查看更多 1个回答 . 11人已关注

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API中的起始原料或关键中间体作为已知杂质对照品，是否需做结构确证？ 请问 API中的起始原料或关键中间体作为已知杂质对照品，是否需做结构确证查看更多 2个回答 . 18人已关注

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用间接法ELISA检测患者血清中的某抗体，检测出来有显色，测出0ug/mlOD值是最高的是为啥? 今天我用间接法ELISA检测患者血清中的某抗体，阴性对照是健康成人血清，我做了一个包被抗原浓度梯度（分别为0ug/ml，1ug/ml，2.5ug/ml，5ug/ml）。阴性对照是没有显色的，患者血清检测出来有显色，但是测出0ug/ml OD值是最高的，到底什么原因啊？空白孔也按照包被抗原浓度梯度（0ug/ml，1ug/ml，2.5ug/ml，5ug/ml），不加血清，OD值也是0ug/ml最高的。不知道森么情况哇。查看更多 1个回答 . 16人已关注

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蛋白电泳后没有任何条带，除了Marker，给点意见? 如图所示：我先进行蛋白电泳，然后考马斯亮蓝R-250染色，之后除了Marker有条带之外，样品没有任何条带，不知道为啥？查看更多 2个回答 . 16人已关注

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谁会DOE啊? 有没有高手会用DOE相关软件分析数据得到Defining Process Design Space啊？查看更多 1个回答 . 16人已关注

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坎地沙坦酯C4中间体合成工艺研究？ 现在在做坎地沙坦酯 C4 中间体，大家有没有做这个的交流交流查看更多 4个回答 . 12人已关注

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化学合成的药物已经做了初步活性，想申请专利都需要那些准备工作及详细流程？ 化学合成的药物已经做了初步活性，想申请专利都需要那些准备工作及详细流程查看更多 3个回答 . 20人已关注

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获得FDA批准为突破性治疗的药物汇总？原文：http://www.yaopha.com/2013/12/17 ... erapy-designations/ 突破性疗法资格（breakthrough therapy designation)是美国食品和药物管理局（FDA)于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。截止2013年12月15日，美国FDA共收到132突破性药物资格申请，并授予36个药物“突破性疗法”资格，其中的27个被制药公司公开（见下表），癌症药物在突破性疗法药物占据大头,其它有疾病治疗领域有囊性纤维化及抗菌丙型肝炎, 遍及23个适应症。其中罗氏旗下白血病药物Gazyva (Obinutuzumab, GA101), 强生淋巴瘤药物依鲁替尼(Ibrutinib, Imbruvica), 吉利德丙肝药物Sofosbuvir (Sovaldi)已获FDA批准上市。另外亿腾医药(Eddingpharm)与Syndax Pharma达成协议，获得靶向治疗乳腺癌药物恩替诺特(entinostat)在中国地区的许可, 豪森药业(Hansoh Pharma）的PLK1抑制剂卡呋色替已进入I期临床。另外恭喜深圳薇芯生物科技有限公司的西达本胺，其同靶点syndax的HDAC抑制剂Entinostat（MS-275）获得突破性治疗资格，算是一个me-better，薇芯生物在2008年1月2800万美元把中国外的专利许可卖给了美国沪亚生物。目前已上市的两个HDAC抑制剂Vorinostat（SAHA）和Romidepsin（FK228）的亚型选择性较差，属于第一代HDAC抑制剂。MGCD0103、Entinostat（MS-275）、西达本胺等属于新一代的亚型选择性HDAC抑制剂，主要针对与肿瘤发生和发展密切相关的第I大类HDAC亚型（HDAC1、2、3）以及Ⅱb类的HDAC10。现有临床研究结果已初步显示，与亚型选择性较差的HDAC抑制剂（FK228、SAHA）相比，选择性更强HDAC抑制剂（MGCD0103、 MS275、西达本胺等）可能具有更好的疗效-安全性综合指标，临床应用安全性更好。经突破性疗法认定且获FDA批准上市的三个药物药物适应症药企公布日期批准日期 Gazyva/ Obinutuzumab 慢性淋巴细胞白血病罗氏 2013/5/15 2013/11/1 Imbruvica/Ibrutinib 套细胞淋巴瘤 Pharmacyclics/强生 2013/2/12 2013/11/13 Sovaldi/Sofosbuvir 丙型肝炎吉利德 2013/7/25 2013/12/6 已公开的突破性疗法资格药物汇总（按公布时间先后排列）药物适应症靶点开发药企开发进展宣布时间 Ivacaftor G551D突变以外的囊性纤维化 CFTR 福泰制药 sNDA 2013/1/6 Ivacaftor +Lumacaftor F508del变异的囊性纤维化 CFTR 福泰制药 phase III 2013/1/6 Ibrutinib(Imbruvica) 套细胞淋巴瘤 BTK Pharmacyclics /强生已上市 2013/2/12 Ibrutinib 华氏巨球蛋白血症 BTK Pharmacyclics /强生 phase II/III 2013/2/12 LDK378 耐crizotinib的ALK阳性非小细胞肺癌 ALK 诺华 phase III 2013/3/15 Ibrutinib 慢性淋巴细胞白血病 BTK Pharmacyclics /强生 NDA/BLA 2013/4/8 Palbociclib 乳腺癌 CDK4,CDK6 辉瑞 phase II/III 2013/4/10 MK-3475 晚期黑色素瘤 PD1 默沙东 phase III 2013/4/24 Daclatasvir+ asunaprevir+BMS-791325 丙型肝炎 NS5A,HS3,NS5B 百时美施贵宝 phase III 2013/4/25 SD-101 遗传性大疱性表皮松解未披露 Scioderm IND 2013/4/29 Daratumumab 多发性骨髓瘤 CD38 强生/Genmab phase II 2013/5/1 ABT-450 +ABT-267 +ABT-333 丙型肝炎 NS3/4A,NS5A, NS5B 雅培(AbbVie) phase III 2013/5/6 Obinutuzumab (Gazyva) 慢性淋巴细胞白血病 CD20 罗氏已上市 2013/5/15 Sebelipase alfa 溶酶体酸脂肪酶缺乏症 Recombinant LAL enzyme Synageva phase III 2013/5/20 Asfotase alfa 低磷酸酯酶 Recombinant alkaline phosphatase Alexion亚力兄 phase II/III 2013/5/28 Serelaxin (RLX030) 急性心脏衰竭 Relaxin family peptide receptors 诺华 NDA/BLA 2013/6/21 Drisapersen 杜氏肌营养不良症 Dystrophin gene 葛兰素史克/Prosensa phase III 2013/6/27 Sofosbuvir + Ledipasvir 丙型肝炎 NS5B, NS5A 吉利德 phase III 2013/7/25 Bimagrumab 散发性包涵体肌炎 Activin A 诺华 phase II/III 2013/8/20 Amifampridine phosphate 兰伯特·伊顿肌无力综合征钾离子通道 Catalyst Pharma phase III 2013/8/27 Entinostat 乳腺癌 HDAC Syndax phase II 2013/9/11 Ofatumumab 慢性淋巴细胞白血病 CD20 葛兰素史克/Genmab sNDA 2013/9/13 Volasertib 65岁以上AML PLK1 勃林格殷格翰 phase III 2013/9/17 Alectinib ALK阳性非小细胞肺癌 ALK 罗氏 phase II 2013/9/23 MK‑5172 + MK‑8742 丙型肝炎 NS3/4A, NS5A 默沙东 phase II 2013/10/22 ALXN1101 钼辅因子A缺乏 cPMP replacement Alexion亚力兄 phase III 2013/10/24 Andexanet Alfa 抗凝血凝血因子Xa Portola phase III 2013/11/25 市场预测 1、Kalydeco (Ivacaftor) 适应症： G551D突变以外的囊性纤维化 (Cystic fibrosis) 制药公司：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals) 开发现状：2012年1月31日获批预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间: 2013年1月6日 2018预计销售额：: 24.5 亿美元 (Kalydeco) 2012年获批的最令人兴奋的新药或许是福泰制药的Kalydeco(ivacaftor)，该药物是首个针对囊性纤维化跨膜电导调节器(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR)基因G551D突变的囊性纤维化(CF)患者治疗的症状缓解类药物。Ivacaftor获得批准之后，2012年1月31日囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)稳定剂Kalydeco(ivacaftor)及Kalydeco与VX-809的组合体便获得美国FDA批准首个“突破性治疗药物”资格。 2、Kalydeco (Ivacaftor) + Lumacaftor(VX-809) 适应症： F508del变异的囊性纤维化 (Cystic fibrosis) 制药公司：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals) 开发现状：III期临床预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间: 2013年1月6日 2018预计销售额：: 24.5 亿美元 (Kalydeco), 15.4 亿美元 (lumacaftor) 福泰制药正在开发的Lumacaftor（代号为VX-809），将会与Kalydeco一起覆盖更为广泛的患者群。Kalydeco和 Lumacaftor组合的三期临床实验今年年初开始，用于治疗具有两个F508del基因拷贝突变的囊性纤维化患者（此类型基因突变患者占全球7万名囊性纤维化患者的一半左右）。 3、Ibrutinib (Imbruvica, 依鲁替尼) 适应症：套细胞淋巴瘤（Relapsed/refractory mantle cell lymphoma, MCL) 制药公司：Pharmacyclics/强生开发现状：2013年11月13日获批预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间: 2013年2月12日 2018预计销售额：: 23.2 亿美元 2013年11月13日FDA批准Imbruvica(通用名：Ibrutinib，依鲁替尼）用于已经接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤的治疗。Ibrutinib治疗套细胞淋巴瘤的整体应答率为66%, 这款药物于今年2月份已被美国食品药品管理局（FDA）授予突破性治疗药物资格。这是FDA第二次对一个药物突破性疗法的认定。套细胞淋巴瘤为侵袭性B细胞淋巴瘤，在全美非霍奇金淋巴瘤病患者中约占6%。Ibrutinib为Bruton 酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗至少已接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤患者。这款药物是强生于2011年先期支付1.5亿美元从Pharmacyclics购得。 4、Ibrutinib (Imbruvica, 依鲁替尼) 适应症：华氏巨球蛋白血症 (Waldenstrom’s macroglobunaemia) 制药公司：Pharmacyclics/Johnson & Johnson 开发现状：II/III 预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间:2013年2月12日 2018预计销售额：: 23.2 亿美元强生旗下杨森及其合作伙伴Pharmacyclics合作开发的肿瘤药物ibrutinib是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。到目前为止，ibrutinib已经获得三项“突破性治疗药物”称号（套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病）。华氏巨球蛋白血症适应症(WM)同样也获得了FDA突破性治疗药物资格，此种疾病是一种非霍奇金淋巴瘤(NHL)。Ibrutinib治疗华氏巨球蛋白血症的一项II期临床研究结果在今年早些时候已经发布，结果显示其总体响应率超过80%。 5、Ibrutinib (Imbruvica, 依鲁替尼) 适应症：慢性淋巴细胞性白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL) 制药公司：Pharmacyclics/Johnson & Johnson 开发现状：NDA/BLA 预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间: 2013年4月8日 2018预计销售额：: 23.2 亿美元分析师已预测抗肿瘤药Ibrutinib所有适应症的年销售峰值将会达到大约5亿美元，其最大销售份额可能来自慢性淋巴细胞性白血病适应症，而目前该适应症正在进行三项期临床试验。Ibrutinib在治疗套细胞淋巴癌领域的首先批准相信会让处于III临床试验的其他几种适应症被批准的希望大增。 6、LDK378 适应症：耐crizotinib的ALK阳性非小细胞肺癌（ALK+ non-small-cell lung cancer）制药公司：诺华开发现状：III期临床预计上市时间: 2015 突破性药物宣布时间: 2013年3月15日 2018预计销售额：未知 2013年3月15日诺华宣布FDA已经批准LDK378的“突破性疗法”资格，LDK378用于ALK阳性、克里唑蒂尼（crizotinib，Xalkori）治疗无效的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗 7、Palbociclib 适应症：乳腺癌制药公司：Pfizer 开发现状：III期临床预计上市时间:2015 突破性药物宣布时间: 2013年4月10日 2018预计销售额：: 12 亿美元 Palbociclib是一种实验性口服、选择性细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4和6（即CKD4和CDK6）抑制剂。FDA于2013年4月授予palbociclib突破性疗法认定，用于乳腺癌的潜在治疗。目前palbociclib尚未获任何监管批准。 8、Lambrolizumab(MK-3475) 适应症：晚期黑色素瘤 (Melanoma) 制药公司：默沙东开发现状：III期临床预计上市时间:2015 突破性药物宣布时间: 2013年4月24日 2018预计销售额：: 7.6 亿美元 Lambrolizumab以一种PD-1为靶点，后者可以欺骗免疫系统将肿瘤细胞作为正常细胞处理，使肿瘤细胞逃离免疫系统的攻击，以PD-1为靶点，Lambrolizumab可以恢复免疫细胞攻击肿瘤细胞的能力。突破性疗法资格的获得使lambrolizumab(代号 MK-3475)引起众人关注，授予lambrolizumab这一资格意味着FDA认可该治疗药物对威胁生命的疾病表现出明显收益，而且超过了现有治疗药物。 9、Daclatasvir + Asunaprevir + BMS-791325 适应症：丙型肝炎 (Hepatitis C) 制药公司：百时美施贵宝 (Bristol-Myers Squibb) 开发现状：III期临床预计上市时间:2016 突破性药物宣布时间: 2013年4月25日 2018预计销售额：: 12.2 亿美元 2013年4月25日，百时美施贵宝宣布FDA已授予其无干扰素丙肝药物组合物“突破性治疗药物”资格，这个药物组合物由Daclatasvir(（NS5A抑制剂)和两种其它抗病毒药物组成，包括Asunaprevir（一种NS3 蛋白酶抑制剂）和BMS-791325（一种NS5B非核苷聚合酶抑制剂）。这种药物组合的作用机制是阻止病毒复制。在丙肝药物研发竞赛中，百时美施贵宝落后于吉利德和艾伯维。 10、SD-101 适应症：遗传性大疱性表皮松解 (Epidermolysis bullosa, EB) 制药公司：Scioderm 开发现状：II期临床预计上市时间未知突破性药物宣布时间: 2013年4月29日 2018预计销售额：: 未知今年四月份Scioderm公司用于治疗遗传性大疱性表皮松解症（EB）的局部外用药SD-101已获得美国食品和药品管理局(FDA)的突破性治疗认证。SD-101由Scioderm公司研发，用于治疗EB引起的水泡和糜烂。它能够促进皮损愈合，降低发病率及新病损的严重程度。，大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见的遗传性结缔疾病。皮肤极度脆弱是该病的特点，表现在轻微摩擦或创伤时出现水泡或撕裂。这种特有的皮肤脆弱性类似蝴蝶翼，因而EB患者亦被称为“蝴蝶儿”(butterfly children)。迄今为止尚无有效的治疗方法。通常父母或其他家庭成员护理患者，他们除了每日进行伤口护理、止痛和预防性包扎外别无他法。病情严重者导致疤痕，毁容，残疾且多在30岁之前过早死亡 11、Daratumumab 适应症：多发性骨髓瘤 (Multiple myeloma 3/4th line) 制药公司：Genmab/Johnson & Johnson 开发现状：II期临床预计上市时间:2015/16 突破性药物宣布时间: 2013年5月1日 2018预计销售额：: 20 亿美元 2013年5月1日，强生旗下治疗多发性骨髓瘤的抗体药物daratumumab获得fda突破性治疗药物资格，这个药物是强生去年通过11亿美元的一览子交易从其合作伙伴丹麦生物科技集团genmab公司获得，Daratumumab是人CD38的单克隆抗体，具有广谱的杀伤活性。Daratumumab正处于治疗多发性骨髓瘤（MM）的临床试验中。 Daratumumab靶向在多发性骨髓瘤细胞表面高表达的CD38。 Daratumumab对其它高表达CD38的肿瘤也可能有效，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞性白血病、浆细胞白血病、急性髓细胞性白血病、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤的潜力。 12、ABT-333 + ABT-333 + ABT-267 适应症：丙型肝炎（Hepatitis C) 制药公司：艾伯维 (AbbVie) 开发现状：III期临床预计上市时间: 2015 突破性药物宣布时间: 2013年5月6日 2018预计销售额：:19.9 亿美元雅培(Abbvie)2013年11月刚公布了其复方药物(ABT-450/r+ABT-267+ABT-333)用于治疗基因型1（GT1）丙型肝炎病毒（HCV）感染的第一个III临床试验M11-646(SAPPHIRE-I)（共有6个III临床试验）的最新结果.三联全部口服的三联组合药物由ABT-450/r(NS3/4A蛋白酶抑制剂和低剂量利托那韦ritonavir)、ABT-267(NS5A抑制剂)和ABT-333(非核苷聚合酶抑制剂)组成。对于既往未接受治疗的HCV GT1感染患者，在不含聚乙二醇干扰素α的情况下，三联全部口服的组合(ABT-450/r+ABT-267+ABT-333）+利巴韦林组（n=631）应答率达到了96%。而simeprevir+聚乙二醇干扰素α+利巴韦林组应答率只有75%. 艾伯维公司(Abbvie)的全口服三联疗法2013年5月6日曾被FDA授予突破性药物资格，艾伯维计划在2014年第二季度提交NDA申请。 13、Gazyva (Obinutuzumab, GA101) 适应症：慢性淋巴细胞白血病 (Chronic lymphocytic leukaemia) 制药公司：罗氏开发现状：2013年11月1日获批预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间: 2013年5月15日 2018预计销售额：: 14 亿美元罗氏（Roche）2013年11月1日宣布其单抗药物Gazyva（obinutuzumab，又名GA101）获FDA批准，联合苯丁酸氮芥（chlorambucil）化疗，用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。Gazyva是罗氏在过去3年中获FDA批准的第5个抗癌药物，该药的获批，将减少生物仿制药对罗氏重磅药物美罗华（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗）的冲击。此前，FDA已授予Gazyva突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）及优先审查资格（Priority Review），旨在加快药物的开发及审批。 GA101是首个糖基化的II型抗CD20单克隆抗体，这意味着GA101中的特定糖分子能够被修改，来改变其与人体免疫细胞的相互作用。这种修饰作用，创造了一种独特的抗体，旨在作为一种免疫疗法，利用患者自身的免疫系统来帮助攻击癌细胞。此外，GA101与CD20的结合，能够直接诱导细胞死亡。GA101由罗氏旗下全资子公司GlyArt AG利用其专有的抗体修饰技术GlycoMAb技术开发，该药与美罗华均选择性靶向B细胞上的CD20蛋白，目前rituximab已获日本及海外推荐列入非霍奇金淋巴瘤的治疗指南。 14、Sebelipase alfa (SBC-102) 适应症：溶酶体酸脂肪酶缺乏症 (Early onsetlysosomal acid lipase deficiency, Wolman disease) 制药公司：Synageva BioPharma 开发现状：III期临床预计上市时间: 未知突破性药物宣布时间: 2013年5月20日 2018预计销售额：: 未知 2013年5月20日美国FDA给予sebelipase alfa (SBC-102) 突破疗法资格，治疗发病初期溶酶体酸脂肪酶缺乏症(LAL Deficiency)患者，又称为Wolman疾病 15、Asfotase alfa 适应症：低磷酸酯酶 (Hypophosphatasia) 制药公司： Alexion Pharmaceuticals 开发现状：III期临床预计上市时间: 2014 突破性药物宣布时间: 2013年5月28日 2018预计销售额：: 3.3 亿美元 2013年5月28日瑞士Alexion制药公司获得FDA对其Asfotase Alfa的突破性药物认证。Asfotase Alfa(ENB-0040)由Enobia制药公司开发，主要用于治疗低磷酸酯酶症患者，这种病可能引发骨骼畸形、严重肌肉萎缩和器官受损等症状。Asfotase Alfa目前正处于美国监管部门要求的三期临床试验中的第三期阶段。 16、Serelaxin (RLX030) 适应症：急性心脏衰竭（Acute heart failure）制药公司：诺华（Novartis）开发现状：III期临床预计上市时间:2014 突破性药物宣布时间: 2013年6月21日 2018预计销售额：未知 2013年5月28日美国食品药品管理局（FDA）认为诺华旗下的Serelaxin（RLX030）对急性心力衰竭(AHF)的治疗可能会是一个重大的改变，并授予这款产品“突破性治疗药物”资格。今年早些时候诺华旗下的肺癌药物LDK378同样也获得了突破性治疗药物资格。去年12月份和今年年初，诺华分别向欧洲和美国提交了Serelaxin的上市申请。Serelaxin是一种重组人松弛素-2，松弛素-2在怀孕期间可提供大量有益的心血管影响，如能引起血管扩张，降低血液从心脏泵入身体的阻力。 17、Drisapersen 适应症：杜氏肌营养不良症 (Duchenne muscular dystrophy) 制药公司：葛兰素史克(GlaxoSmithKline)/Prosensa 开发现状：III期临床预计上市时间:未知突破性药物宣布时间: 2013年6月27日 2018预计销售额：: 1.38 亿美元 drisapersen是一种反义寡核苷酸，能够诱导肌营养不良蛋白(dystrophin)基因51号外显子（exon）跳跃，用于DMD的治疗，在欧盟、日本、美国drisapersen均被授予孤儿药地位，同时于2013年6月获FDA授予突破性疗法认定。但是2013年9月20日葛兰素史克和Prosensa制药宣布，在杜氏进行性肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者中开展的一项有关实验性反义寡核苷酸药物drisapersen的III期研究（DMD114044）失败，与安慰剂组相比，drisapersen组6分钟步行距离（6MWD）测试未能取得统计学意义的显着改善，未能达到研究的主要终点。这是葛兰素史克后期研发管线面临的又一个打击，今年9月5日，该公司治疗性疫苗MEGA-A3黑色素瘤III期DERMA失败。 18、Sofosbuvir(Sovaldi) + Ledipasvir 适应症：丙型肝炎 (Hepatitis C) 制药公司：吉利德 (Gilead) 开发现状：III期临床预计上市时间: 2013年12月6日获批（Sofosbuvir, Sovaldi）突破性药物宣布时间: 2013年7月25日 2018预计销售额：未知吉利德公司的丙型肝炎药物索非布韦(Sovaldi,sofosbuvir,之前名为GS-7977,PSI-7977,400mg片剂）2013年12月6日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于基因1型，2型，3型和4型慢性丙型肝炎（HCV）成人感染者的治疗。吉利德于2013年4月提交了sofosbuvir的新药申请（NDA），此前FDA已授予sofosbuvir优先审查资格及突破性疗法认定. 吉利德正在开发另一种无干扰素组合的联合治疗方案（sofosbuvir结合吉利德开发的NS5A抑制剂ledipasvir(GS-5885）)用于感染HCV基因型1的患者。吉利德计划在2014年提交上市申请。 19、Bimagrumab (BYM338) 适应症：散发性包涵体肌炎 (Sporadic inclusion body myositis, sIBM) 制药公司：诺华 (Novartis) 开发现状：II/III 期临床预计上市时间: 2015 突破性药物宣布时间: 2013年8月20日 2018预计销售额：未知 2013年8月20日诺华公司宣布美国食品药品管理局（FDA）已对散发性包涵体肌炎（sIBM）治疗药BYM338（bimagrumab）授予了突破性疗法认证。sIBM是一种罕见的有潜在致命性的肌肉萎缩性疾病，但同时也是65岁以上成人中最常见的肌肉退行性病变，其特征表现为进展缓慢的非对称性肌肉萎缩和肌无力。患者往往在发病的10~15年内就会靠轮椅行动。死因包括受伤性跌倒、感染（吸入性肺炎）及营养不良。2012年，bimagrumab在美国和欧洲还被授予了孤儿药认证。BYM338是本年度诺华公司获得由FDA授予突破性疗法认证的第三个试验性治疗药.如果获得批准，BYM338有望成为散发性包涵体肌炎（sIBM）的首个治疗药. 20、Amifampridine phosphate (Firdapse&reg) 适应症：兰伯特·伊顿肌无力综合征 (Lambert-Eaton myasthenic syndrome) 制药公司：Catalyst Pharma 开发现状：III期临床预计上市时间：未知突破性药物宣布时间: 2013年8月27日 2018预计销售额：未知 2013年8月27日Catalyst制药公司治疗肌无力综合征药物Amifampridine Phosphate（Firdapse)被FDA授予突破性疗法认定。做为罕见病治疗药物，Firdapse在欧洲2009已被批准上市，享有为期10年的市场专有权。Catalyst Pharmaceutical是一家专注研发肌肉神经和神经系统疾罕见病的创新公司，2009年FDA给予Firdapse(amifampridine phosphate) 孤儿药资格。Firdapse是钾离子通道阻滞剂，增加Ca2 +内流和乙酰胆碱释放，激发肌肉动作电位，从而减少肌肉无力。 21、Entinostat (恩替诺特) 适应症：晚期乳腺癌 (Advanced breast cancer) 制药公司： Syndax 开发现状：II期临床预计上市时间: 2015 突破性药物宣布时间: 2013年9月11日 2018预计销售额：未知 2013年9月11日 Syndax抗癌新药恩替诺特(Entinostat)获得FDA突破性疗法认证, 恩替诺特(Entinostat)是一种口服的、高选择性的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂, 与依西美坦(阿诺新，exemestane)联合，用于治疗绝经后乳腺癌患者非甾体芳香酶抑制剂（NSAIs）治疗后病情恶化，出现局部复发或雌激素受体阳性的转移性乳腺癌。 2013年9月4日亿腾医药与Syndax Pharma达成协议，获得恩替诺特(entinostat)在中国地区的许可。恩替诺特(Entinostat)是一种口服的、高选择性的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，用于治疗乳腺癌（III期临床）、非小细胞肺癌（II期临床）。 22、Ofatumumab (Arzerra,奥法木单抗) 适应症：慢性淋巴细胞白血病 (First-line Chronic lymphocytic leukemia, CLL) 制药公司：葛兰素史克(GlaxoSmithKline)/Genmab 开发现状：sNDA/sBLA 预计上市时间: 未知突破性药物宣布时间: 2013年9月13日 2018预计销售额：: 未知葛兰素史克和Genmab制药2013年9月13日宣布，FDA已授予单抗药物Arzerra（ofatumumab，奥法木单抗）突破性疗法认定，与苯丁酸氮芥（chlorambucil）联合用于既往未接受治疗或不适于氟达拉滨（fludarabine）疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人白血病中的最常见形式。目前，该病尚无根治性化疗。ofatumumab商品名为Arzerra，这是一种创新的全人源化单克隆抗体，靶向于B细胞表面CD20分子的一个抗原表位，该表位包含了CD20分子的胞外大环和小环结构。 23、Volasertib 适应症：65岁以上急性髓细胞性白血病 (Acute Myeloid Leukemia (AML) in patients over the age of 65) 制药公司：勃林格殷格翰 (Boehringer Ingelheim) 开发现状：sNDA/sBLA 预计上市时间: 未知突破性药物宣布时间: 2013年9月17日 2018预计销售额：未知 2013年9月17日勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，FDA已授予volasertib突破性疗法认定，该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，目前正评估用于既往未经治疗的65岁及以上、不合适接受强化诱导性化疗方案的急性髓细胞性白血病（AML）患者的治疗。AML是一种罕见的、极具侵略性的骨髓、血液系统肿瘤，约占成人白血病的25%，AML在所有白血病类型中成活率最低，因此存在很高的未获满足的医疗需求。AML主要发生在成年后期，患者首次获得诊断的平均年龄为65岁，年龄超过65岁的AML患者预后较差，确诊后的平均生存期仅为6个月或更少。 24、Alectinib 适应症：ALK阳性非小细胞肺癌 (ALK-positive NSCLC that is resistant to crizotinib) 制药公司：罗氏 (Roche) 开发现状：II 预计上市时间: 未知突破性药物宣布时间: 2013年9月23日 2018预计销售额：未知 2013年9月23日美国食品药品监督管理局(FDA)授予罗氏公司的肺癌治疗药物alectinib突破性治疗药物资格。加上淋巴细胞白血病药物obinutuzumab 这是罗氏的第二个突破性治疗药物资格。Alectinib由日本中外制药株式会社开发，该公司为罗氏集团的一个下属分公司。Crizotinib（克里唑替尼，Xalkori)是全球迄今为止唯一治疗ALK阳性的晚期NSCLC的ALK抑制剂。今年11月召开的欧洲肿瘤大会上，罗氏初步报道了Alectinib的研究进展内容，新的ALK抑制剂alectinib用于治疗ALK基因重排的非小细胞肺癌患者，其对Crizotinib耐药的患者仍然有效。 25、MK-5172 + MK-8742 适应症：丙型肝炎 (Hepatitis C) 制药公司：默沙东 (Merck) 开发现状：II 预计上市时间未知突破性药物宣布时间: 2013年10月22日 2018预计销售额：未知 2013年10月22日默沙东宣布FDA已授予实验性组合药物MK-5172/MK-8742突破性疗法认定，开发用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染。MK-5172/MK-8742是一种全口服组合方案，MK-5172是一种实验性HCV NS3/4A蛋白酶抑制剂，MK-8742则是一种实验性HCV NS5A复制复合物抑制剂。目前，默沙东正在开展一项IIb期临床试验（C-WORTHY Study）. 26、ALXN1101 (cyclic pyranopterin monophosphate, cPMP) 适应症：钼辅脢缺乏症 (Molybdenum cofactor deficiency type A) 制药公司：Alexion 开发现状：II 预计上市时间: 未知突破性药物宣布时间: 2013年10月24日 2018预计销售额：未知 2013年10月24日瑞士Alexion制药公司收获了FDA的第二项突破性药物认证，获此殊荣的药物是公司正在研究的一种用于治疗罕见代谢紊乱疾病A型钼辅脢缺乏症的药物ALXN1101，这项药物目前正处于II期临床研究阶段。ALXN1101是Alexion公司从Orphatec公司获得的。A型钼辅脢缺乏症是由于人体中一种cPMP酶缺失而引起的，ALXN1101可以为A型钼辅脢缺乏症患者提供一种替代途径以弥补他们本身cPMP酶的丧失。 27、Andexanet Alfa (PRT4445) 适应症：抗凝血 (Anticoagulant) 制药公司：Portola 开发现状：III期临床预计上市时间未知突破性药物宣布时间: 2013年11月25日 2018预计销售额：未知 2013年11月25日Portola制药宣布FDA已授予其实验性抗凝血剂解毒剂PRT4445（andexanet alfa）突破性疗法认定。PRT4445是一种通用型Xa因子抑制剂的解毒剂（antidote），处于临床开发阶段，旨在逆转任何Xa因子抑制剂的抗凝血活性。PRT4445是唯一一种已被证明能够实现Xa因子抑制剂抗凝血活性临床逆转的解毒剂。目前，还没有任何药物获批用于逆转Xa因子抑制剂的活性。目前，Portola已与所有生产直接Xa因子抑制剂的制药商达成了临床合作协议，包括百时美施贵宝（BMS）和辉瑞（Pfizer）[Eliquis（apixaban，阿哌沙班）]、拜耳（Bayer）和强生（JNJ）[Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）]、第一三共（Daiichi Sankyo）[Lixiana（edoxaban）]，Portola保留PRT4445全部的全球开发及商业化权利。查看更多 3个回答 . 12人已关注

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虚拟筛选数据专刊？一年之计在于春，随着新年假期的结束，辛勤的科研工作者们又回到了夜以继日奋斗的科研一线上。TS小编也为大家准备了最新的筛选化合物库存数据，免费发放给大家，本次的SDF数据包含了美国CHEMDIV、CHEMBRIDGE、加拿大LIFECHEMICALS和乌克兰ENAMINE四家品牌，每个产品都有充足的库存，保证您辛勤筛选后可以买到自己理想中的实体化合物。不会为筛到好结构却没有库存而苦恼。筛选库品牌 Chemdiv 有126万个化合物，Enamine 有20万个化合物，Chembridge 有68万个化合物，lifechemicals 有36万个化合物。以chemdiv为例，126万个化合物来源于12,500个结构各异的母核，最大程度上体现了产品的多样性；这些化合物不仅多样性好，而且新颖度非常高，每年20万的新化合物数量保证了科研工作的创新性。除此之外，这126万个化合物还经过了四轮筛选，去掉了一个又一个无望成为优秀药物的化合物，去伪存真。如下所示： ACF-1: Undesirable reactive oups MCF-2: Potentially undesirable features MCF-3: Physiochemical compound properties MCF-4: "Intellectual" Quality 欢迎各位老师同学根据自己的研究方向咨询并更新实体化合物SDF数据！（要数据请回复）小贴士：考虑到老师们经费的最大化使用，少花钱多办事儿，小编强烈建议以品牌为单位，逐一筛选。因为每个工厂的定价政策都是以单批订购的化合物多少来决定的，越多越便宜。还可以节省下来每笔上千块的运费啊！查看更多 1个回答 . 5人已关注

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请问各位大神一个关于机组的问题？ 想请问一下各位有没有一套真空机组从计算到选型整个流程的参考文件，本人新手，希望能学习一下。谢谢您列查看更多 2个回答 . 8人已关注

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BFS药包材注册问题？我们是一家新开办的药品生产企业，引入了吹灌封一体生产设备，现在需进行药包材注册，有几个问题请教各位： 1、由于我们是药品生产企业，如何去申请生产药包材？（13号令里规定药包材生产企业可以注册药包材生产） 2、我们要注册的药包材滴眼剂瓶，1个单剂量包装瓶、1个多剂量包装瓶，这两种包装的材质是一样的，注册的话是要提交两套资料分别注册吗？如果批准了，是发两个注册证吗？ 3、单剂量包装瓶和多剂量包装瓶的药物相容性试验是必须要分别做吗？查看更多 6个回答 . 17人已关注

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请教一下诺华公司替代密盖息的下一代治疗骨质疏松的药物叫什么啊? 请教一下诺华公司替代密盖息的下一代治疗骨质疏松的药物叫什么啊？多谢您的关注！！查看更多 2个回答 . 9人已关注

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可以做药物靶点筛选激酶实验的公司？我想做药物靶点筛选激酶实验，不是细胞或动物水平的筛选，是这之前的药物靶点的确定。请教一下有哪些外包公司可以做这类实验？做得比较成熟的？查看更多 6个回答 . 20人已关注

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汤姆森路透求助？看到本版很多求助汤姆森的，请问国内都那些单位和高校购买了啊，不知道在此发贴是否合适，如有不妥请版主谅解，各位单位有的能否跟帖说一下，谢谢查看更多 5个回答 . 7人已关注

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如何查看一个小分子是否已有专利保护? 如题，本人新接触小分子药物设计，不太清楚如何确定自己的小分子是否已被别人申请的专利所保护？查看更多 4个回答 . 13人已关注

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PLA 2.0 软件应用？ 最近在做生物药生物学活性分析，发现有多篇文献提到应用PLA 2.0软件，本人没有用过，网上下的操作mannual 太长，问一下有人用过吗？查看更多 1个回答 . 1人已关注

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帮忙查一下USP36质量标准？ 哪位同仁帮忙查一下USP36 苯磺酸氨氯地平质量标准或USP35第一增补本苯磺酸氨氯地平质量标准，在线等啊！！！查看更多 2个回答 . 7人已关注

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求助福辛普利钠？ 求助福辛普利钠的最近相关专利或研究进展，谢谢查看更多 1个回答 . 14人已关注

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简介

职业：东莞市智高化学原料有限公司 - 安装预算工程师

学校：平顶山教育学院 - 生物化学系

地区：浙江省

个人简介：初三暑假闷在家好无聊，突然好想写作业，可是我发现没有寒假作业。查看更多

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