上海 2023年10月19日 /美通社/ -- 在即将举行的第六届中国国际进口博览会（“进博会”）上，西门子能源将以“携手前行，共创绿色未来”为主题，着眼行业挑战和客户需求，以全新的形象和多样化的形式全面呈现在可持续能源领域最新的产品、技术、解决方案和成功实践。西门子能源还将在展会期间围绕合作加快能源绿色低碳转型，携手合作伙伴开展一系列活动。 作为全球领先的综合性能源技术公司，西门子能源在本次展会上呈现的展品涵盖整个能源价值链，包括零碳或低碳排放发电、能源传输与存储、工业去碳化等领域。其中，面向未来的能源系统去碳化全景式互动应用、领先的 9000HL 燃气轮机、 GV160-7 整体齿轮式压缩机、 Silyzer 300 电解水制氢装置、 NG14000XL 新型自升式海上风机安装船、西门子歌美飒 14 兆瓦直驱型海上风机等展品均为在中国首次亮相。 “我们与中国合作伙伴在前次进博会上达成的众多合作都已经陆续实现落地，并产生了积极的商业应用成果和良好的社会效益。进博会已经成为西门子能源展示全球先进的能源技术以及与中国合作伙伴增进交流互信的重要平台。”西门子能源全球高级副总裁姚振国表示，“在当前中国深入推进能源革命和加快规划建设新型能源体系的背景下，我们期待在本次进博会期间与中国合作伙伴继续开展务实合作与交流，共同挖掘能源领域广阔的合作潜力，稳步推进能源绿色低碳转型。” 西门子能源首次在中国展出的能源系统全景互动应用，将在为观众提供沉浸式体验的同时，展示和阐述如何通过采用多种技术和解决方案构建符合未来需求的新型能源系统，实现碳中和目标。能源领域的去碳化，无法一蹴而就，需要稳步前行。其中，化石能源和非化石能源之间的协调发展将是关键之一。西门子能源最新一代的 9000HL 风冷燃气轮机联合循环效率超过 64% ，可以提供更高效的低碳发电解决方案。 氢能作为一种绿色低碳的二次能源，对构建清洁低碳安全高效的能源体系，实现碳达峰碳中和目标具有重要意义。此次展出的西门子能源 Silyzer 300 电解水制氢装置，是目前西门子能源单体产氢量最大的电解水制氢设备；其通过模块化设计，可以实现百万兆瓦级别的配置组合。 在低碳工业应用领域，参展的 GV160-7 整体齿轮式压缩机通过紧凑设计节省空间，有助于降低客户的投资成本。 NG14000XL 是中国船厂建造的首个搭载西门子能源 BlueDrive PlusC 直流电力推进系统和 BlueVault ?电池储能解决方案的新型自升式海上风电安装船。此外，西门子歌美飒 14 兆瓦直驱型海上风机也将在本次进博会亮相。

此次获批进一步深化了阿斯利康对全球罕见病患者的承诺 上海 2023年10月18日 /美通社/ -- 中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞 ® ，Soliris ® ）用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂 [1] 。 此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键三期PREVENT研究的结果 [1] 。研究结果显示，基于至首次判定试验期间复发的时间，依库珠单抗治疗使复发风险降低，具有统计学意义和临床意义。第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者（63%的安慰剂治疗患者）无复发（相对风险降低94.2%；危险比=0.058；95% CI：0.017-0.197；p <0.0001），治疗获益持续至第144周 [1] 。此外，在为期144周的PREVENT研究内，96%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而无复发比例在接受安慰剂治疗的患者中仅为 45% [1] 。 NMOSD是一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓 [2]-[4] 。 大多数 NMOSD 患者会经历多次复发，可能出现神经系统的新发症状或现有神经系统症状的恶化，并因多次复发导致永久残疾 [5]-[7] 。根据现有数据推断，目前中国约有27,000 名成人确诊患有NMOSD [8] 。 北京协和医院神经内科主任医师，中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长徐雁教授 表示："NMOSD的易复发性往往造成患者的长期严重残疾，因此，我们很高兴看到三期PREVENT研究证实了C5补体抑制剂在减少NMOSD复发方面的安全性和有效性，几乎所有经依库珠单抗治疗的患者在48周时都没有复发。此次依库珠单抗治疗成人NMOSD的适应症在中国获批，对我国该领域的治疗意义重大。" 瑞颂制药首席执行官 Marc Dunoyer 表示：" NMOSD患者及其家庭不应该生活在对复发和潜在并发症的恐惧之下。依库珠单抗是全球首个用于治疗NMOSD的C5补体抑制剂，我们很高兴能将其引入中国，为NMOSD患者提供更创新的治疗选择。此次依库珠单抗的获批进一步提升了其在全球市场的可及性，同时充分体现了我们致力于改善神经系统罕见病患者生存质量的承诺。" 阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊 表示："让患者获得高质量的医疗服务是我们不变的初心，我们期待依库珠单抗为NMOSD患者带来良好的长期生存获益。未来，我们将继续全面、快速引进全球创新药品，也将与志同道合的伙伴一道建设健全罕见病诊疗生态体系，为NMOSD及更广泛的罕见病社群构筑美好未来而努力。" 依库珠单抗的安全性和耐受性在PREVENT 研究及其开放标签扩展研究期间的结果一致。治疗期间最常见的不良反应为上呼吸道感染，头疼，鼻咽炎和恶心 [9] 。 目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG），并已在全球多个国家获批多项适应症。 2021年9月，阿斯利康在中国成立罕见病事业部，并持续引入创新的罕见病药物。阿斯利康全球持续推动多个罕见病领域创新，涉及补体和非补体系统，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病、低磷酸酯酶症、IgA肾病、狼疮肾炎和淀粉样变性等罕见疾病领域。 * 声明：截至发稿日，依库珠单抗是中国唯一一个获批用于治疗 NMOSD 的补体抑制剂。本文涉及未在中国获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。 关于视神经脊髓炎谱系疾病 视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击 [2],[3] 。大约四分之三的视神经脊髓炎谱系疾病患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性 [10] 。补体系统是免疫系统的一部分，对人体抵御感染至关重要，而这种特定的结合导致补体系统被异常激活，从而破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞 [2],[11],[12] 。 视神经脊髓炎谱系疾病常见于女性，一般在 30 多岁开始发病。男性和儿童均可能发病，但人群更为罕见 [13],[14] 。NMOSD 患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱或肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛或对热、冷敏感），以及影响协调功能或运动能力 [4]-[8],[15],[16] 。大多数 NMOSD 患者都会经历数次复发。每次复发可导致残疾加重，包括视力丧失、瘫痪，甚至过早死亡 [5]-[7] 。NMOSD 有别于多发硬化等其他中枢神经系统疾病，其确诊过程不仅漫长，还容易出现误诊情况 [17]-[19] 。 关于三期 PREVENT 及开放标签扩展期研究 PREVENT 是一项全球性的 III 期随机、双盲、安慰剂对照多中心研究，旨在评估依库珠单抗对抗 AQP4抗体阳性的NMOSD 成人患者的安全性和有效性。该研究在北美、阿根廷、欧洲和亚洲招募了 143 名抗 AQP4 抗体阳性的NMOSD患者，患者入组时在过去 12 个月内至少复发过两次，或在过去的 24 个月内复发过三次，其中至少有一次是在过去的 12 个月内复发的，神经功能状况评估量表 (EDSS) 评分为 7 分或低于 7 分。为预防复发，患者可接受稳定剂量、在允许范围内的支持性免疫抑制疗法 [20] 。 入组患者以2:1的比例随机分配接受依库珠单抗或安慰剂治疗，前四周每周给药900mg依库珠单抗或安慰剂，后续维持每两周给药1200mg依库珠单抗或安慰剂。研究的主要终点是经独立评审委员会确认的首次临床复发时间。次要终点包括经裁定的年复发率、生活质量指标和 EDSS 评分 [20] 。 完成 PREVENT 研究或在研究期间经裁定复发的患者有资格继续进入长期扩展期研究，接受依库珠单抗长达 5.5 年的治疗。95%（119/124）的患者参加了开放标签的扩展期治疗，其中 78 人继续接受依库珠单抗治疗，41 人从随机接受安慰剂治疗转为接受依库珠单抗治疗 [21] 。 关于依库珠单抗 依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。 依库珠单抗已在美国、欧盟、日本和中国获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。 此外，依库珠单抗还在日本和欧盟获批用于治疗特定的全身型重症肌无力（gMG）成人和儿童患者，在美国和中国获批用于治疗特定的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。 依库珠单抗还在美国、欧盟、日本和中国获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。 依库珠单抗不适用于志贺毒素大肠杆菌引起的溶血性尿毒综合征(Shiga-toxin E. coli-related haemolytic uraemic syndrome)的治疗。 关于瑞颂制药 瑞颂制药是阿斯利康罕见病业务子公司，2021年，阿斯利康收购瑞颂制药进军罕见病领域。深耕罕见病领域30多年，瑞颂制药致力于为罕见病患者及其家庭提供改变生命的药物。瑞颂制药的研发重点布局补体系统新型分子和靶点，关注血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、心血管和眼科六大疾病领域。瑞颂制药总部设在马萨诸塞州的波士顿，并在全球各地设有办事处，惠及全球50多个国家的患者。 关于阿斯利康 阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科学至上的全球性生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫、疫苗及感染在内的生物制药以及罕见病等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布世界100多个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com并可在社交媒体上关注 @AstraZeneca 。 关于阿斯利康中国 阿斯利康自1993年进入中国以来，专注中国患者需求最迫切的治疗领域，包括肿瘤、心血管、肾脏、代谢、呼吸、消化、罕见病、疫苗抗体及自体免疫等，已将近40种创新药物带到中国。阿斯利康中国总部及全球研发中国中心位于上海，并在无锡、泰州、青岛分别建立全球生产供应基地，已向近70个全球市场输送优质药品。近年来，公司分别在北京、广州、杭州、成都、青岛设立区域总部。阿斯利康还携手合作伙伴，通过打造包括中国智慧健康创新中心（CCiC）、国际生命科学创新园（iCampus）、阿斯利康中金医疗产业基金在内的创新"三驾马车"，构建多元化的国际创新健康生态圈，共同促进区域经济以及大健康行业的长足发展。今天，中国已经发展成为阿斯利康全球第二大市场。 参考文献 [1] . 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